? ? ? ?近日,，中山一院付清玲教授團(tuán)隊(duì)與暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院周立兵教授及蘇國(guó)輝院士團(tuán)隊(duì)合作，在細(xì)胞外囊泡領(lǐng)域頂級(jí)期刊Journal of Extracellular Vesicles上在線發(fā)表了題為“Intranasal?delivery?of?brain-derived?neurotrophic?factor?loaded?small?extracellular?vesicles?for?treating?acute?spinal?cord?injury?in?rats?and?monkeys”的研究論文,。

? ? ? 該研究應(yīng)用基因編輯的工程化技術(shù)成功制備了富含腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子?（BDNF）的間充質(zhì)干細(xì)胞-小細(xì)胞外囊泡/外泌體MSCs-sEV（BDNF-sEV）,。發(fā)現(xiàn)其經(jīng)鼻腔遞送可有效進(jìn)入腦和脊髓中并靶向富集于脊髓損傷處,，對(duì)大鼠和猴脊髓損傷有顯著的治療效果，有望為脊髓損傷患者帶來(lái)臨床獲益,。

? ? ? ?目前,，脊髓損傷（SCI）仍是一個(gè)全球性的醫(yī)學(xué)問(wèn)題，缺乏安全有效的臨床治療方法,。神經(jīng)元丟失,、軸突損傷、斷連和脫髓鞘導(dǎo)致功能障礙,，而中樞神經(jīng)系統(tǒng)中成年神經(jīng)元的低再生能力以及局部病變區(qū)域有害的微環(huán)境是脊髓損傷后修復(fù)失敗的主要原因,。

? ? ? ?該研究成功制備了工程化BDNF-sEV，通過(guò)鼻內(nèi)給藥應(yīng)用于大鼠和猴急性脊髓損傷模型,，證實(shí)BDNF-sEV能夠有效富集于脊髓損傷部位,，通過(guò)激活BDNF-TrkB信號(hào)通路、減少神經(jīng)炎癥以及維持神經(jīng)回路連接,，顯著促進(jìn)脊髓損傷后功能恢復(fù)和神經(jīng)修復(fù),。

? ? ? ?綜上所述，該研究首次證實(shí)了鼻腔遞送sEV進(jìn)入猴神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的可行性,，并首次應(yīng)用非人靈長(zhǎng)類SCI模型揭示了BDNF-sEV具有顯著促進(jìn)脊髓損傷后神經(jīng)功能恢復(fù)的治療效果,，為脊髓損傷提供了新型治療策略，極具臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用前景,。

? ? ? ?該研究由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院和暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院合作完成,。暨南大學(xué)周立兵教授、蘇國(guó)輝院士和中山一院付清玲教授為該論文的共同通訊作者,。

? ? ? ?該研究由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院付清玲教授做為首席科學(xué)家,、暨南大學(xué)周立兵教授作為骨干的國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目資助，項(xiàng)目以干細(xì)胞sEV的應(yīng)用為核心,，從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化,，已產(chǎn)出多項(xiàng)重要成果，目前多項(xiàng)有關(guān)干細(xì)胞sEV的研究者發(fā)起的（IIT）臨床研究正在開(kāi)展中,。

? ? ? ?付清玲教授長(zhǎng)期致力于外泌體/sEV的轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究,，其連續(xù)兩屆擔(dān)任國(guó)際細(xì)胞外囊泡學(xué)會(huì)亞太大區(qū)常委，為國(guó)際細(xì)胞外囊泡學(xué)會(huì)“轉(zhuǎn)化,、監(jiān)管與推廣”專業(yè)委員會(huì)及“基于 EV 的治療工作組的監(jiān)管事務(wù)和臨床使用 ”專業(yè)組委員,。其團(tuán)隊(duì)建立了規(guī)模化的EV制備專利技術(shù)以及多種EV工程化方法,，并積極進(jìn)行EV的新藥研發(fā)及推進(jìn)EV的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用,。

?

（來(lái)源：變態(tài)反應(yīng)科）